انقلاب غیر قابل تصور پزشکی جهان در علم ژنتیک !
تاریخ انتشار: ۸ مهر ۱۴۰۱ | کد خبر: ۳۶۱۰۴۰۳۲
یک دهه پیش، زیستشناسانی به نامهای جنیفر دودنا و امانوئل شرپانتیه مقاله برجستهای را منتشر کردند که در آن یکی از سیستمهای ایمنی طبیعی موجود در باکتریها و پتانسیل آن را بهعنوان ابزاری برای ویرایش ژنهای موجودات زنده توصیف کرده بودند.
یک سال بعد و در سال ۲۰۱۳، فنگ ژانگ و همکارانش در مؤسسه برود و هاروارد گزارش کردند که از این سیستم که موسوم به کریسپر است، برای ویرایش سلولهای انسانی و حیوانی در آزمایشگاه استفاده کردهاند.
بیشتر بخوانید:
اخباری که در وبسایت منتشر نمیشوند!
بسیاری از بیماریها از جهشهای ژنی ناشی میشوند، بنابراین اگر کریسپر بتواند ژن غیرطبیعی را حذف کرده یا آن را با ژن طبیعی جایگزین کند، ازنظر تئوری میتواند بیماری را اصلاح کند؛ اما یکی از چالشهای تبدیل اکتشافات کریسپر در لوله آزمایش به درمانهایی برای بیماران پی بردن به این موضوع است که چگونه اجزای ویرایشگر ژن را به جایی در بدن برسانیم که به درمان نیاز دارد.
یکی از شرکتهای بیوتکنولوژی به نام کریسپر تراپیوتیکس با ویرایش سلولهای بیماران در خارج از بدن بر این مشکل غلبه کرده است. دانشمندان از این ابزار برای درمان دهها فرد مبتلا به کمخونی سلولهای داسیشکل و تالاسمی بتا (دو اختلال خونی رایج) استفاده کردهاند.
در این کارآزماییها، پژوهشگران سلولهای قرمز خون بیماران را استخراج میکنند، آنها را ویرایش میکنند تا جهش مسبب بیماری را اصلاح کنند و سپس آنها را دوباره به بدن بیماران برگردانند؛ اما این رویکرد خارج از بدن معایبی دارد. اجرای آن پیچیده است، رویکرد گرانی است و کاربردهای محدودی دارد.
بیشتر بیماریها در سلولها و بافتهایی رخ میدهند که نمیتوان بهراحتی آنها را از بدن خارج کرد، تحت درمان قرار داد و دوباره به بدن بازگرداند. بنابراین، موج بعدی پژوهشهای کریسپر بر ویرایش درون بدن بیمار تمرکز پیدا کرده است.
سال گذشته، اینتلی تراپیوتیکس برای اولینبار نشان داد که این امر برای بیماری آمیلوئیدوز ترانستیرتین امکانپذیر است. اخیراً، این شرکت بیوتکنولوژی مستقر در ماساچوست ویرایش درون بدن را در بیمار دیگری نشان داد. این شرکت در کنفرانسی در آلمان اعلام کرد که درمان کریسپر تورم را در شش بیمار مبتلا به نوعی بیماری نادر به نام آنژیوادم ارثی کاهش داد.
این شرکت در بیانیه جداگانهای اعلام کرد که یکی دیگر از درمانهای کریسپر آن، در ۱۲ فرد مبتلا به آنژیوادم ارثی پروتئین مضری را تا بیش از ۹۰ درصد کاهش داد که بیماری ژنتیکی است که میتواند موجب نارسایی قلبی و درنهایت مرگ شود. این نتایج مبتنی بر دادههای کارآزمایی قبلی از شش بیمار است که سال گذشته در مجله The New England Journal of Medicine منتشر شد.
آنژیوادم ارثی شامل دو ژن مختلف میشود و در هر دو مورد کریسپر توانست بهطور ایمن و با موفقیت آنها را ویرایش کند. جان لئونارد، مدیرعامل اینتلی میگوید: «این دستاورد نشان میدهد که میتوانیم دقیقاً همین نتایج را در ژن کاملاً متفاوتی داشته باشیم.» درحالیکه این دو کارآزمایی کوچک هستند و آخرین نتایج هنوز در مجله معتبری منتشر نشده است، یان ژانگ، استادیار دانشگاه میشیگان که به مطالعه کریسپر مشغول است، میگوید این نتایج نقطه عطف مهمی برای حوزه ویرایش ژن است. او میگوید: «دادههای مثبت اخیر اینتلی نویدبخش استفاده از درمانهای کریسپر برای ویرایش مستقیم ژنها درون بدن انسان است.»
اجزای کریسپر بهطور طبیعی نمیتوانند وارد سلولها شوند، بنابراین اینتلی از سیستم تحویلی به نام نانوذرات لیپیدی (حبابهای چربی کوچک)، برای انتقال آنها به کبد استفاده میکند. در کارآزماییهای اینتلی، این نانوذرات مملو از کریسپر از راه وریدی وارد بدن بیماران شد.
ازآنجاکه خون از کبد عبور میکند، نانوذرات لیپیدی میتوانند بهراحتی از جریان خون به آنجا بروند. در کبد، نانوذرات جذب سلولهایی به نام هپاتوسیت میشوند. زمانی که این نانوذرات وارد این سلولها میشوند، میشکنند و به کریسپر اجازه میدهند تا کار ویرایش ژن مشکلساز را انجام دهد.
در هر دو بیماری، یک جهش ژنتیکی به پروتئینی ناهنجار اجازه میدهد تا از کنترل خارج شده و موجب آسیب شود. در آنژیوادم ارثی، درمان کریسپر اینتلی بهمنظور تخریب ژن KLKB1 در سلولهای کبد طراحی شده است که تولید پروتئین کالیکرئین را کاهش میدهد. کالیکرئین بیشازحد موجب تولید بیرویه پروتئین دیگری به نام برادیکینین میشود که مسئول تورم مکرر، ناتوانکننده و بهطور بالقوه کشنده است.
طبق بیانیه مطبوعاتی اینتلی، بیماران پیش از دریافت درمان کریسپر یک تا هفت بار در ماه حملات تورم را تجربه میکردند. در طی دوره ۱۶ هفتهای نظارت، درمان کریسپر آن حملات را بهطور متوسط ۹۱ درصد کاهش داد. در بیماری آمیلوئیدوز ترانستیرتین، جهش در ژن TTR موجب میشود کبد نسخههای غیرطبیعی از پروتئین ترانستیرتین را تولید کند. این پروتئینهای معیوب در طول زمان جمع میشوند و موجب عوارض جدی در بافتهایی ازجمله قلب، اعصاب و دستگاه گوارش میشوند.
یکی دیگر از انواع این بیماری میتواند موجب نارسایی قلبی شود و ۲۰۰ هزار تا ۵۰۰ هزار نفر را در سراسر جهان تحتتأثیر قرار میدهد. زمانی که ابتلای بیماران به این بیماری تشخیص داده شود، انتظار میرود فقط دو تا شش سال دیگر زنده بمانند.
درمان کریسپر اینتلی با هدف غیرفعال کردن ژن TTR و کاهش تجمع پروتئین مسبب بیماری که این ژن میسازد، طراحی شده است. ویشالی سانچوراوالا، مدیر مرکز آمیلوئیدوز در دانشکده پزشکی دانشگاه بوستون میگوید کاهشی که اینتلی گزارش میکند، هیجانانگیز است. او میگوید: «این رویکرد میتواند پیشآگهی بیماری را متحول کند.»
یکی از سؤالهای بزرگ این است که آیا ویرایشها دائمی خواهند بود. بهگفته لئونارد، در برخی از بیماران، کریسپر تا بیش از سال امیدوارکننده ظاهر میشود؛ اما سلولهای کبد درنهایت بازتولید میشوند و دانشمندان بیماران را به مدت کافی دنبال نکردهاند تا بدانند که آیا سلولهای جدیدی که درنتیجه تقسیم سلولهای ویرایششده حاصل میشوند، نیز اصلاح ژنتیکی را با خود به همراه خواهند داشت. لئونارد میگوید: آنچه میدانیم این است که وقتی سلولی را ویرایش میکنید، تا آخر عمر ویرایششده میماند. راهی برای بازگشت آن وجود ندارد. اگر بازگشتی وجود داشته باشد، سؤال این است که سلولهای جدید از کجا میآیند؟ درمورد کبد، آنها از هپاتوسیتهای دیگر میآیند. فکر میکنیم که با تغییر سلولهای بالادستی که سلولهای دیگر از آنها حاصل میشوند، تغییری دائمی خواهیم داشت.
دانشمندانی که روی درمانهای درونتنی کریسپر کار میکنند، روی کبد بهعنوان یکی از اهداف اولیه تمرکز کردهاند، زیرا بسیاری از بیماریهای ژنتیکی با آن در ارتباط هستند. ازآنجاکه چربیهایی مانند لیپیدها بهراحتی جذب کبد میشوند، دانشمندان اینتلی و مراکز دیگر دریافتهاند که میتوان از آنها برای تحویل کریسپر به کبد استفاده کرد. دو شرکت دیگر به نامهای بیم تراپیوتیکس و ورو تراپیوتیکس نیز از نانوذرات لیپیدی برای هدف قرار دادن کبد یا ویرایش ژن استفاده میکنند.
شرکت ورو در ماه ژوئیه کارآزمایی را برای درمان فرمی ژنتیکی از کلسترول بالا با استفاده از ویرایش پایه آغاز کرد که شکل دقیقتری از کریسپر است؛ اما لئونارد میگوید رساندن کریسپر به سلولها و اعضای دیگر همچنان یک معضل است. او میگوید: رساندن آن به مغز و ریهها سخت است. وقتی به سالهای آینده فکر میکنید، اینها حوزههایی هستند که فناوری نانوذرات لیپیدی ممکن است دیگر کارآمد نباشد و به سیستمهای دیگری نیاز داشته باشید.
227227
کد خبر 1678805منبع: خبرآنلاین
کلیدواژه: دی ان ای سلول دی ان ای پزشک نانوذرات لیپیدی درمان کریسپر بیماری ها ویرایش ژن سلول ها
درخواست حذف خبر:
«خبربان» یک خبرخوان هوشمند و خودکار است و این خبر را بهطور اتوماتیک از وبسایت www.khabaronline.ir دریافت کردهاست، لذا منبع این خبر، وبسایت «خبرآنلاین» بوده و سایت «خبربان» مسئولیتی در قبال محتوای آن ندارد. چنانچه درخواست حذف این خبر را دارید، کد ۳۶۱۰۴۰۳۲ را به همراه موضوع به شماره ۱۰۰۰۱۵۷۰ پیامک فرمایید. لطفاً در صورتیکه در مورد این خبر، نظر یا سئوالی دارید، با منبع خبر (اینجا) ارتباط برقرار نمایید.
با استناد به ماده ۷۴ قانون تجارت الکترونیک مصوب ۱۳۸۲/۱۰/۱۷ مجلس شورای اسلامی و با عنایت به اینکه سایت «خبربان» مصداق بستر مبادلات الکترونیکی متنی، صوتی و تصویر است، مسئولیت نقض حقوق تصریح شده مولفان در قانون فوق از قبیل تکثیر، اجرا و توزیع و یا هر گونه محتوی خلاف قوانین کشور ایران بر عهده منبع خبر و کاربران است.
خبر بعدی:
چرا بجای درمان های گران قیمت از سقز استفاده نکنیم؟
سقز، یک ماده چسبناک مشتق شده از درخت پیستاکیا لنتیسوس است که چیوس سقز نامیده می شود. این درخت به طور طبیعی در شمال آفریقا و کشورهای شرقی دریای مدیترانه رشد می کند.
به عنوان یک مکمل، سقز در کپسول هایی موجود است و یا می توان آن را به عنوان آدامس جوید. قبل از استفاده از سقز به عنوان یک درمان گیاهی با یک ارائه کننده خدمات بهداشتی واجد شرایط مشورت کنید.
فواید سلامتی سقز1.کاهش بیماری های قلبی:
به گزارش مکتوب نامه، بیماری های قلبی به مشکلاتی که بر قلب یا رگ های خونی تاثیر می گذارند، اشاره دارد؛ اما دو عامل خطر اصلی کلسترول بالا و فشار خون بالا هستند.
2. پودر سقز برای کاهش کلسترول:
پودر سقز (5 گرم در روز) کلسترول LDL را کاهش می دهد. همچنین در طول یک سال و نیم، دیگر نشانه های بیماری قلبی و کبد (آپولیپوپروتئین B، AST، ALT، GGT) را کاهش می هد؛ با این حال، در یک آزمایش بالینی به 179 انسان سالم، روزانه 1 گرم سقز توانست سطح کلی کلسترول را پایین آورد.
اما سطح HDL ،LDL یا سطوح تری گلیسیرید را تحت تاثیر قرار نداد. این آزمایش بیشتر در افراد چاق تاثیر داشت. دو نوع دیگر از سقز (سقز عاری از پلیمر و پودر خام سقز) هیچ تاثیری نداشتند.
یک مطالعه روی خرگوش ها، سقز همچنین کلسترول کلی را پایین آورد و همچنین در مطالعه روی موش ها سطح تری گلیسیرید و کلسترول LDL کاهش داد.
3. سقز فشار خون بالا را کاهش دهد:
در مطالعه روی موش ها، مکمل سقز فشار خون انقباضی و انبساطی را کاهش داد. همچنین التهاب و آسیب به قلب و سایر اندام ها که می تواند ناشی از فشار خون بالا باشد را نیز کاهش می دهد.
4. سقز برای کمک به دیابتی ها:
در یک آزمایش بالینی متشکل از 179 نفر، 1 گرم روزانه سقز خام سطح گلوکز ناشتا را به خصوص در افراد چاق کاهش داده است. با این حال، پودر خام و سقز عاری از پلیمر، هیچ تاثیری نداشته اند. آدامس سقز همچنین میزان قند خون بالا در موش های مبتلا به دیابت را کاهش داد.
5. سقز برای افزایش سلامت دهانی:
در یک کارآزمایی بالینی از 10 نفر، جویدن آدامس سقز به مدت 7 روز تجمع پلاک را کاهش داد، در چندین آزمایش بالینی بیش از 100 نفر، جویدن سقز سطوح باکتری بزاق را کاهش داده است. در یک مطالعه سلولی مشخص شده،عصاره سقز توانست باکتری هایی را که منجر به بیماری های لثه و التهاب (مانند ورم لثه) می شود، از بین ببرد.
6. سقز نشانه های IBD را کاهش می دهد:
در یک آزمایش بالینی متشکل از 60 بیمار مبتلا به IBD، روزانه 2.8 گرم سقز به آنها داده شد که کیفیت زندگی و IBD را بهبود بخشید (سطوح لیزوزیم، لاکتوفرین، و کالپروتکتین).
7. سقز برای کمک به بیماری کرون:
در یک آزمایش بالینی 18 نفره مکمل های ترکیب شده با سقز (2 / 2 گرم در روز)، نشانه های بیماری کرون را در طول 4 هفته کاهش داده و سلامت عمومی و کلی را بهبود بخشید.
علاوه بر کاهش تعداد دفعات بیرون روی، درد معده و گرفتگی عضلات، و مصرف داروهای ضد اسهال، همچنین به طور قابل توجهی نشانه های کلیدی را کاهش می دهد و التهاب را تشدید و بدتر می کند (CRP).
در مطالعه روی موش ها، سقز مارکرهای متورم مرتبط با IBD را کاهش داد اما در حیوانات دیگر، این اثر پس از 6 روز نتیجه معکوس داشت.
8. سقز برای کمک به هضم:
در یک آزمایش بالینی متشکل از 148 نفر با سوءهاضمه، 350 میلی گرم سقز داده شد و علائم سوءهاضمه مانند درد معده (هم به طور کلی و هم از اضطراب)، سوزش سردل و درد بالای شکم را کاهش داد.
9. سقز برای درمان زخم ها:
در مطالعه ای با 38 نفر از افراد مبتلا به زخم روده کوچک، سقز به ترمیم زخم و کاهش علائم کمک کرد. در آزمایش بالینی متشکل از 147 زن به التیام زخم ها کمک کرد، اما این اثر بسیار ناچیز بود.
در این آزمایش سقز به صورت دهانی مصرف نشد، بلکه این کار به وسیله طبیبان سنتی و از طریق سوزاندن آدامس و رزین سقز و کشیدن آن روی زخم بیش از 3 روز به کار گرفته شد. این تنها مطالعه ای بود که از دود سقز استفاده شد و مکانیسم ها و معانی آن تا حد زیادی ناشناخته باقی ماند.
10. سقز برای کمک به رهایی و درمان عفونت اچ.پیلوری:
سقز معمولاً در افراد با عفونت اچ. پیلوری مورد استفاده قرار می گیرد. عفونت های پیلوری که آرزو دارند مسیر طبیعیشان را طی کنند. گاهی اوقات این ترکیب با پروبیوتیک ها، رژیم غذایی کافی، یا مکمل دیگر ترکیب می شود.
سقز خالص به تنهایی (350 میلی گرم – 1 گرم، 3 بار در روز) به طور متوسط در از بین بردن اچ پیلوری مؤثر است (30 % -38 % درمان) و پس از 14 روز درمان می شود. در کارآزمایی بالینی بر روی 52 نفر، زمانی که این ماده در ترکیب با داروهای ضد زخم معمول، پنتوپرازول مصرف می شود، مؤثر نبوده و جواب نخواهد داد.
اما در یک آزمایش بالینی دیگر متشکل از 8 نفر، مصرف روزانه 4 گرم سقز تاثیری روی وضعیت عفونت اچ.پیلوری نداشت. در مطالعه روی موش ها، آمادهسازی سقز توانست اچ.پیلوری را کاهش دهد، اما نتوانست به طور کامل عفونت را درمان کند.
در مطالعات سلولی، سقز در برابر اچ.پیلوری بسیار مؤثر بود و 90 % از باکتری ها را از بین برد.
11. سقز برای مبارزه با سرطان:
با توجه به بررسی های علمی بر روی حیوانات و مطالعات سلولی، سقز پتانسیل اصلی و خوب ضد سرطان دارد. در بررسی های انجام شده روی موش های مبتلا به سرطان روده، عصاره سقز قادر به توقف رشد سرطان تا 35 % بدون هیچ گونه اثرات مضر بوده است.
در یک مطالعه سلولی سقز توانست حساسیت سلول های سرطانی پروستات را به هورمون های جنسی مردانه (آندروژن) کاهش می دهد. همچنین با کاهش فعالیت این گیرنده ها، می تواند به درمان و کاهش سرطان و کمک کند.
در حقیقت، اغلب داروها برای درمان سرطان پروستات با کاهش فعالیت این گیرنده ها به کار می روند (گیرنده آندروژن، AR). در یک مطالعه سلولی، سقز اثرات ضد سرطان مشابهی را به تاکسول نشان داد، دارویی که معمولاً برای سرطان سینه استفاده می شود.
در دو مطالعه سلولی دیگر، سقز سلول های سرطانی کولون را از بین برد.
12. تقویت قوای جنسی با سقز :
مطالعات اخیر تایید کرده اند که سطح عالی روی در سقز به افزایش عملکرد پروستات کمک می کند، که باعث افزایش میل جنسی مردان می شود.
13. سقز برای جلوگیری از گلوکوم:
گلوکوم یک بیماری اعصاب بینایی چشم است که منجر به تاری دید و کوری می شود. مطالعات نشان داده اند که سقز قبل از جذب شدن در جریان خون، به از بین بردن باکتری های گوارشی کمک می کند و مستقیماً با جلوگیری از آب سیاه در ارتباط است.
14. سقز عفونت های متعدد را درمان می کند:
از آنجا که سقز یک داروی ضد التهاب و ضد قارچ قوی است، با کاهش علایم بیماری های متعدد، مانند عفونت های پوستی و کاندیدا ارتباط دارد. همچنین نشان داده شده است که سقز بیماری کبد را از عفونت محافظت و به جلوگیری از بیماری کبدی نیز کمک می کند.
15. محافظت از کبد با سقز:
آزمایش های خون شرکت کنندگانی که روزانه 5 گرم از سقز را مصرف می کردند، سطح آنزیم های کبدی مشخص در مقایسه با سطوح اولیه را نشان می دهند، پس شاخصی برای بهبود سلامت کبد است.
16. سقزبرای کمک به حفظ سرزندگی سلول ها:
سقز سرشار از آنتی اکسیدان ها است که ثابت شده آسیب رادیکال آزاد را کاهش داده و سلول های زنده را احیا می کنند. این کار به کاهش روند پیری و همچنین حفاظت از اندام های حیاتی از بیماری ها و زوال کمک می کند و شما را جوان و سرشار از نشاط نگه می دارد.
17. سقز برای مبارزه با میکروب ها:
سقز به طور مؤثر می تواند رشد انواع مختلف باکتری ها و قارچ کاندیدا را مهار کند.
18. کاهش التهاب با سقز :
سقز یک عنصر ضد التهاب است که می تواند به بیماری های خود ایمنی و یا التهاب مزمن کمک کند. برای کاهش سطح التهاب و نشانه های تورم عمل می کند. مسیرهای التهاب را مسدود می کند و نوتروفیل ها را فعال می کند (نوعی سلول خونی سفید).
برای سایر موارد زیر، شواهد کافی وجود ندارد ولی به هر حال جزء فواید سقز ذکر شده است:
19. سقز و گاستریت:
در حال حاضر داده های کمی در مورد اثرات سقز بر روی گاستریت – التهاب و یا سوزش معده وجود دارد. اما چون گاستریت مزمن می تواند نتیجه اچ.پولاری باشد، ممکن است در کاهش علائم مفید باشد.
20. برگشت اسید معده / GERD:
اگرچه به نظر می رسد که سقز برای برگشت اسید مؤثر است، اما در حال حاضر داده های کمی در مورد تاثیر آن وجود دارد.
عوارض جانبی سقز:مصرف سقز (تا 10 گرم در روز) به طور کلی به خوبی تحمل می شود و هیچ گونه عوارض جانبی ندارد. سقز ممکن است باعث واکنش های ایمنی یا آلرژی در برخی افراد شود. در برخی افراد مصرف سقز باعث یبوست می شود.
محدودیت ها و هشدارها:تقریباً همه مطالعات انسانی تضاد منافع داشتند. به عنوان مثال، مطالعات بعدی روی این موارد انجام شد:
مطالعه کلسترول
مطالعه بیماری کرون
مطالعه اچ.پیلوری
مطالعه سوء هاضمه
مطالعه ضد ویروسی و ضد باکتریایی
مطالعه دیابت انجام نشده
در حال حاضر، تعداد محدودی از آزمایش های انسانی بر روی اثرات سقز، به ویژه آنهایی که فاقد تضاد منافع هستند، وجود دارد. برخی از آزمایش های انسانی دارای اندازه نمونه کوچکی بودند. در حال حاضر هیچ داده ای بر روی اثرات بلند مدت سقز وجود ندارد.
تعاملات و تداخلات با داروها:در یک مطالعه، افرادی که سقز را با داروی ضد زخم (پنتوپرازول) می خورند، عفونت اچ.پیلوری را درمان نمی کند. اگر پنتوپرازول (پروتونیکس) یا سایر داروهای دیگر برای زخم استفاده می کنید، قبل از مصرف سقز، با پزشک خود مشورت کنید.
در مطالعۀ فوق، برخی از افرادی که فقط عصاره سقز را مصرف می کردند، عفونت های اچ. پیلوری را ریشه کن کردند، در حالی که کسانی که آنتی بیوتیک مصرف می کردند (آموکسی سیلین یا کلاریترومایسین) کامل خوب شدند (درمان بالینی با 52 نفر). بر اساس این مطالعه، سقز اثرات آنتی بیوتیک را کاهش نمی دهد.
با این حال، این داده ها محدود هستند. بنابراین، پیش از استفاده از سقز در کنار داروهای تجویزی، با پزشک خود صحبت کنید.
انواع مکمل ها سقز:سقز در انواع مختلفی موجود است:
تکه ای (قطعات محکم شده آدامس سقز خالص) قرص کپسو آدامس جویدنی پودر قهوه با سقز کانال عصر ایران در تلگرام